Leucemia mieloide acuta: è disponibile in Italia azacitidina orale. Riduce il rischio di recidiva nei pazienti in remissione

Roma, 19 giugno 2023 – Sono circa 3600, in Italia, le persone colpite ognianno dalla leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue che presenta la piùalta incidenza negli over 65. È una patologia ematologica particolarmenteaggressiva, infatti la sopravvivenza a 5 anni, a seconda dell’età, oscilla frail 20% e il 40-45% e non supera i 12 mesi per i pazienti con malattia inrecidiva o refrattaria. Le risposte alla chemioterapia intensiva infattipossono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmenteper le persone non eleggibili al trapianto di cellule staminali. Oggi cambia lostandard di cura, grazie a un nuovo farmaco ipometilante, azacitidina orale, ingrado di migliorare la sopravvivenza riducendo la probabilità di recidiva.L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di azacitidinaorale come terapia di mantenimento in pazienti che abbiano conseguito unaremissione completa o una remissione completa con recupero incompletodell’emocromo dopo terapia d’induzione associata o meno a trattamento diconsolidamento e che non siano candidabili al trapianto di cellule staminaliemopoietiche. Alle nuove prospettive di cura della leucemia mieloide acuta èdedicata una conferenza stampa oggi a Roma, realizzata con il supporto diBristol Myers Squibb.

“I sintomi dipendono dalla progressivainfiltrazione delle cellule leucemiche nel midollo osseo, che perde la capacitàdi esercitare le sue funzioni e di produrre le cellule del sangue – spiega AdrianoVenditti, Direttore dell’Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata -.Si realizza una condizione di insufficienza midollare che comporta anemia,stanchezza e pallore. Diminuisce il numero delle piastrine, con tendenza alleemorragie. Inoltre, si verifica una riduzione dei globuli bianchi che determinauna maggiore probabilità di sviluppare infezioni, proprio perché vengono menole difese costituite dai globuli bianchi. Le alterazioni dei valoridell’emocromo portano alla diagnosi, che passa anche attraverso il prelievo dimidollo osseo”.

Azacitidina è la prima ed unica terapia orale dimantenimento che ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza globale e hamostrato un beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti conleucemia mieloide acuta. “Il farmaco rientra nella classe degli ipometilanti,perché riduce la metilazione del DNA: in questo modo viene ripristinata lanormale funzione dei geni fondamentali nella differenziazione e nellaproliferazione cellulare compromesse dalla malattia – afferma Fabrizio Pane,Professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’Unità Operativa diEmatologia e Trapianti di Midollo all’Università Federico II di Napoli -. Nellostudio internazionale QUAZAR AML-001, pubblicato sul ‘New England Journal ofMedicine’, che ha arruolato 472 pazienti, la sopravvivenza globale mediana erasuperiore a due anni (24,7 mesi) nei pazienti trattati con azacitidina oralerispetto a 14,8 mesi con placebo. Anche la sopravvivenza libera da recidivamediana è risultata significativamente più lunga con azacitidina orale e haraggiunto 10,2 mesi rispetto a 4,8 mesi del braccio di controllo”.

“La disponibilità di terapie innovative comeazacitidina orale riapre il ‘capitolo’ della terapia di mantenimento, per laquale l’interesse era scemato da almeno un ventennio – sottolinea il Prof.Venditti -. Con azacitidina orale, la terapia di mantenimento ricomincia adavere un ruolo importante, non solo per i pazienti anziani. Vanno considerateanche le persone più giovani, in cui l’eleggibilità alla chemioterapiaintensiva standard non implica necessariamente la candidabilità anche alsuccessivo trapianto di cellule staminali. Vanno poi analizzate le condizionigenerali del paziente che, durante la chemioterapia intensiva, può svilupparecomplicanze che controindicano il trapianto allogenico. Si stima infatti chesolo il 20-30% dei pazienti eleggibili al trapianto riesca poi effettivamente adaccedere a questa complessa procedura. Vi è quindi un’ampia platea di pazientiche, a prescindere dall’età, può trovare giovamento da azacitidina orale”.

“Finora vi era un bisogno clinico non soddisfattorispetto alle opzioni terapeutiche di mantenimento della leucemia mieloideacuta, perché le risposte alla terapia di induzione possono essere di brevedurata e il rischio di recidiva alto – evidenzia il Prof. Pane -. Infatti, dopo la risposta iniziale, in circa il 50% deicasi la malattia si ripresenta entro un anno. Grazie all’approvazione della rimborsabilità diazacitidina orale da parte di AIFA cambia radicalmente l’orizzonte di cura. Disporredi un’efficace terapia di mantenimento significa poter offrire a questicittadini un farmaco in grado di prolungare la sopravvivenza globale e ladurata della risposta, con una buona qualità di vita. Va inoltre evidenziatoche la formulazione orale si presta perfettamente alla terapia di mantenimentoin persone che sono in remissione completa”.

“Si tratta di una delle malattie ematologiche più insidiose e difficilida trattare, che spesso presenta un esordiosubdolo – spiega Marco Vignetti, Vice Presidente AIL(Associazione italiana contro leucemie linfomi e mieloma) -. In molti casi, il paziente passa in brevetempo da uno stato di benessere a una condizione di grave compromissione dellostato di salute. L’impatto emotivo di una diagnosi improvvisa di leucemiamieloide acuta è devastante sia per i pazienti che per i familiari. La reazionepiù comune è un senso di profonda angoscia e preoccupazione, che si attenuanoall’ottenimento della remissione completa. Nei pazienti in remissione subentraperò l’incertezza dovuta alla possibilità che la malattia possa ripresentarsi.Questi elementi sottolineanola necessità di fornire terapie innovative in grado di ridurre il rischio direcidiva e un supporto psicologico strutturato. Fragilità e incertezza, unitead ansia, sono le parole chiave che accompagnano quotidianamente la vita deimalati e dei caregiver. L’innovazione deve coniugarsicon la multidisciplinarietà del percorso di cura, che includa anche la figuradello psiconcologo”.

“Con oltre 25 anni di esperienza nelle malattieematologiche - conclude Cosimo Paga, Executive Country Medical Director,Bristol Myers Squibb -, abbiamo ottenuto progressi che hanno miglioratosignificativamente la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti. Lascienza, da sempre, è il pilastro fondante della nostra strategia e siamoleader in oncoematologia. Azacitidina orale è la terza molecola sviluppata daBristol Myers Squibb nell’area mieloide approvata da AIFA in poco più di dueanni. Siamo orgogliosi di aver reso disponibili, oltre ad azacitidina oralenella leucemia mieloide acuta, nuove opzioni terapeutiche nella mielofibrosi,nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta talassemia. Il nostro impegno èattualmente concentrato sul mieloma multiplo e sul linfoma a grandi cellule B”.

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